生長激素是由垂體前葉細胞合成和分泌的激素，能促進骨骼臟器的生長發育，促進蛋白質的合成，影響脂肪和礦物質代謝，尤其在兒童、青少年的生長發育中起著關鍵性的作用。兒童以及青春期生長激素缺乏，往往表現為出生後和青春期生長發育緩慢，身材矮小，皮下脂肪增多，此期因為生長激素缺乏導致的身材矮小，稱為生長激素缺乏癥，患兒的智力往往是正常的。成人缺乏生長激素臨床表現比較隱匿，可以表現為乏力、肌肉萎縮等。導致生長激素缺乏的病因比較復雜，包括遺傳、特發性下丘腦-垂體功能異常、垂體發育不良、空泡蝶鞍，以及下丘腦-垂體和顱內其他的腫瘤。放射性的治療損傷下丘腦，垂體腫瘤的放療後頭部創傷、手術損傷、顱底骨折等影響下丘腦和垂體的功能。所以當發現缺乏生長激素時，首先應該尋找病因，對因進行治療，根據生長激素缺乏導致的癥狀，在醫生綜合的評估下指導用藥，比如生長激素缺乏癥導致的矮小癥，藥物治療首選的是重組人生長激素。
