地中海貧血是一種遺傳性疾病，常規治療可以改善患者癥狀延長患者壽命，少部分重型地中海貧血患者，可以通過異基因造血幹細胞移植得到治愈；輕型地中海貧血患者沒有任何臨床癥狀，隻是血常規表現為輕度貧血，在臨床上不需要治療；中間型地中海貧血患者，根據患者情況在需要緩解癥狀時給予輸血支持治療。對於重型地中海貧血患者，需要長期輸血支持治療以減少貧血癥狀，並抑制髓外造血。少部分重型地中海貧血患者可以進行異基因造血幹細胞移植，異基因造血幹細胞移植是通過取代患者異常的造血幹細胞而恢復正常造血，從而達到治愈的目的，但異基因造血幹細胞移植也存在著一定的並發癥，重型地中海貧血患者是否適合進行異基因造血幹細胞移植，需要移植醫師以及地中海貧血治療相關醫師共同決定。
